主任黄晓东分享儿童矮小症治疗
发布时间：2014-02-12 求医网
现在的生活中很多小朋友受到了矮小症的困扰，令家长们十分的担心与忧虑。矮小症给患者的正常生活产生了许多的危害，使得他们不能正常生活，远离了美好的生活。今天上海儿童医学中心内分泌科主任黄晓东教授，将和大家分享儿童身材矮小该如何治疗。
上海儿童医学中心内分泌科主任 黄晓东教授
专家简介：
黄晓东，上海儿童医学中心内分泌科主任、教授。主要从事儿科内分泌专业领域的研究，对儿童生长发育疾病、甲状腺疾病等的治疗，具有丰富临床经验。尤其擅长矮小症、性早熟、甲状腺疾病、1型糖尿病等诊疗
主持人：各位“好大夫在线”的网友们，大家好。我们今天很荣幸地邀请到上海儿童医学中心内分泌科主任黄晓东教授，和大家分享“儿童身材矮小该如何治疗”。欢迎黄教授。
多因素造成儿童身材矮小
主持人：引起儿童矮小的原因有哪些?
黄晓东教授：引起矮小的原因有很多。最常见的包括：1.系统性病变，如心、肝、肾、肠道的慢性疾病，反复呼吸道感染，某些内分泌疾病(如甲状腺功能减低症，原发性和继发性生长激素缺乏症)，染色体疾病(如21-三体综合征又称唐氏综合征，先天性卵巢发育不良又称特纳综合征)，遗传性、代谢性疾病(如软骨发育不良，粘多糖病，Prader-Willi综合征)等。
2. 家族遗传性矮小。身高大约有70%是由遗传决定的，所以遗传是非常重要的影响因素。
3.体质性生长发育延迟，这类患者在儿童、青少年早期常见生长落后，青春发育的开始时间晚于同龄人，但到了成人期，其身高一般在正常范围内。
此外，心理情绪等也会不同程度影响身高增长。
有些身材矮小可先观察
主持人：针对不同原因的矮小，要如何应对?
黄晓东教授：儿童矮小的治疗措施取决于诊断、明确病因。医生需要详尽了解患儿的病史，包括出生史、喂养史、生长发育史、疾病史、用药史、家族史等，进行仔细的体格检查，选择相应的实验室检测，找出病因，从而采取针对性的治疗措施。
如存在系统性疾病的，要先治疗疾病。如有肝病、肝功能异常的，应先保肝治疗，使肝功能恢复正常;佝偻病患者要补充维生素D和钙;慢性腹泻导致营养吸收不良，要先优化肠道环境，恢复消化道功能;先天性甲状腺功能低下患儿只要得到早期诊断，并及时补充甲状腺激素，就能得到很好的疗效，生长也会加速。有些孩子因使用类固醇类药物，也会出现生长迟缓。
如果经过检查未发现系统性疾病，又可以追溯到父母或其兄弟姐妹有晚发育的情况，可以先不治疗，继续随访。
环境、心理因素也会影响生长速度。在我的门诊中，就遇到过父母外出打工，与留在农村的孩子长期分离，孩子因为思念、焦虑影响生长。也有的孩子不适应寄宿学校的生活，上寄宿学校后就出现生长缓慢。这并不意味着孩子的生长速度放慢，需要马上用药。如果找到原因、解除原因后，或给予心理辅导和支持，必要时改变成长环境，孩子的生长速度能追上来，生长曲线上移，就可以不用药。
需要与父母强调的是，引起矮小的原因各种各样，有些病还没有理想的治疗方法，目前的药物并不能解决所有的问题。
[page]小儿内分泌科治疗矮小症运用最多的方法是什么 [/page]
主持人：小儿内分泌科主要治疗哪些儿童、青少年矮小?
黄晓东教授：首先要明确矮小症的定义，是指身高低于同地区、同年龄、彩虹别人群平均身高的负2个标准差(-2SD)。或，身高在同地区、同年龄、彩虹别人群中，在由矮到高的排位中，处于第3个(第3百分位)之前的。也就是说，随机挑选100个同地区、同年龄、彩虹别孩子，让他们由低向高排队，排在第50位的孩子的身高，即为这个年龄的正常身高，若排在前三位的就属于矮小，排在97位之后的就属于高大。
除了已明确诊断为其他系统性疾病的，其他矮小症患者都应来内分泌就诊。
主持人：小儿内分泌科治疗时，运用最多的方法是什么?
黄晓东教授：刚才已经说过，导致矮小的病因是不同的，针对不同病因的治疗方法也是不同的。内分泌专科医生接诊到矮小儿童后，首先要尽可能明确病因和诊断，然后再考虑合适的治疗方案。药物治疗，如生长激素，是使用较多的方法。
主持人：任何矮小都可以使用生长激素治疗吗?
黄晓东教授：可以使用生长激素治疗引发矮小的疾病还是有限的。迄今为止，美国FDA批准的有生长激素缺乏症、慢性肾功能衰竭、先天性卵巢发育不全(特纳综合征)、宫内发育迟缓和小于胎龄儿、特发性矮小、SHOX基因缺陷、Prader-Willi 综合征。
主持人：可以用中成药吗?和西药相比，中成药的效果如何?
黄晓东教授：这个要归结到病因和诊断，如果孩子因为食欲不振、慢性腹泻、睡眠问题、反复呼吸道感染等，出现生长落后，可以去中医科就诊，用中药进行治疗。上述各种情况得到控制后，生长也会相应改善。但如果已经明确矮小是因生长激素缺乏、甲状腺功能减低或染色体异常等引起的，仅用中成药，是无法达到改善身高的目的。
[page]国产和进口的生长激素是否有效果差异 [/page]
主持人：生长激素是否有不同剂型，效用上有没有差异?
黄晓东教授：目前可供选择的生长激素有粉剂和水剂两种。还没有大样本的可靠研究资料，显示两者疗效存在差异。
主持人：国产和进口的药物是否有效果差异呢?
黄晓东教授：我没有见到过关于这方面可靠的结论性的研究报告。
主持人：如果家长要更换剂型或品牌，应该怎么做?
黄晓东教授：首先要明确，治疗矮小的药物一定有它的适应证，不能像保健品、营养品那般随意用。如果决定要使用或更换药物，必须在医生指导下进行。
三四岁即可用生长激素
主持人：什么时候开始用生长激素比较合适?
黄晓东教授：总体原则是在青春发育前开始用，此时孩子骨骼生长的潜力大。以往多建议在4岁以后开始用。但现在有学者建议，如果某些患者矮小病因诊断很明确，身高与正常偏离得很严重，也可以提前开始用药，给孩子更大的改善最终身高的机会。因此，如今有些3岁多的孩子也可以用药。
主持人：有没有一些孩子因为特定疾病或身体原因，而不能使用生长激素?
黄晓东教授：有。治疗前，我们会给孩子做相应检查。如活动性肝损或有病毒性肝炎、糖代谢异常、肿瘤未治疗等情况，孩子是不可以马上使用生长激素的。必须控制好原发病，才能由医生评估，是否可以用药。
偶尔漏一针非大事
主持人：生长激素在使用时，如何把握剂量?
黄晓东教授：生长激素的使用剂量有一定的范围，医生会根据患者的病情和使用后的生长效应，进行个体化调整。目前国内常用剂量是每天每公斤体重0.1—0.15 U。对青春发育期患儿、特纳综合征、小于胎龄儿、特发性矮身材和某些部分性生长激素缺乏症患儿来说，应用剂量相对大。
[page]家长如何衡量用药是有效的呢 [/page]
主持人：生长激素要怎么注射?
黄晓东教授：使用生长激素的目标是为了促进生长，改善身高。为模拟生理分泌的状态，目前建议的用药方式是每晚睡前皮下注射一次，常用注射部位有脐周、上臂、大腿。为提高药物的吸收率，每次注射要更换注射点，避免皮肤因重复注射而出现疙瘩。如果因为一些特殊原因，如生病、发烧了，偶尔漏了一针，也没有太大影响。
主持人：如果漏针的次数较多，怎么办?
黄晓东教授：有资料显示，注射生长激素时要获得比较好的疗效，一个星期至少要打5天。如果漏针次数太多，肯定会影响疗效的。
对比生长速率 判断治疗效果
主持人：家长如何衡量用药是有效的呢?
黄晓东教授：最简单的方法，就是比较注射前后的生长速率。这里涉及到一个问题，即用生长激素前，一定要对患儿有一个完整的科学评估。不仅要测量身高这么一个指标，还要了解就诊前至少半年内孩子的生长速度。
主持人：生长激素应该如何保存?
黄晓东教授：生长激素对保存环境是有一定要求的，包括原药如何保存，稀释液如何保存，稀释后多长时间内必须用完等。一般是要求避光、冷藏。家长在使用前要详读说明书。
[page]药物治疗矮小的过程中常见的不良反应有哪些 [/page]
主持人：药物治疗矮小的过程中，常见的不良反应有哪些?如何处理?
黄晓东教授：父母拿到药物后，首先要仔细查看说明书。上面详细列有各种不同的副作用和不良反应，包括其表现症状、处理方法等。但总体来说，目前临床上大部分孩子在使用生长激素时，还是比较耐受的，不良反应的整体发生率还是比较低的。
其中，常见的不良反应包括局部红肿。随着药物制剂的纯度越来越高，这类局部反应已经很少见了。有些孩子在药物治疗过程中，可能会出现暂时的甲状腺功能减低，多出现在开始注射2—3月后。这类患者可在医生指导下，服用L-甲状腺素片予以纠正。停用生长激素后，甲状腺功能也会好转的。
有些儿童会出现细微的肝功能变化，或镜下血尿。短暂停药或采用一些保护措施，是可以继续用药的。长期、较大量使用生长激素可能使儿童出现胰岛素抵抗，空腹血糖和胰岛素水平上升，对于这类儿童，首先要停药，观察一段时间，看看能否重新用药。若是有糖尿病家族史和肥胖的患儿，在治疗过程中尤须注意，应加强监测。
需要提醒的是，不排除一些比较严重的副作用的出现，虽然发生率很低，但必须引起重视。如假性的脑水肿、特发性良性颅内压升高。这可能是因为生长激素会引起钠、水潴留，个别儿童用药后，会出现颅内压升高、外周水肿和血压升高。这种情况多见于慢性肾功能衰竭、特纳综合征的患儿。一旦发现，应立即停止生长激素治疗。
此外，若儿童出现股骨头滑脱，也要立即停止用药。这可能与治疗后，生长加速、肌力增强有关。青春期的女孩要特别注意发生脊柱侧弯。另外，目前已有的研究结果显示：合理使用生长激素并未增加使用者肿瘤发生的风险。
[page]在治疗矮小的过程中是否要定期复查 [/page]
主持人：生长激素的使用疗程约有多长?何时可以停药?
黄晓东教授：生长激素的疗程与疾病、矮小的严重程度、何时开始治疗、疗效、身高目标等有关。一般来说，同样的疾病，用药疗程越长，身高的改善也越明显。
可以明确的是，X光片显示骨骺闭合以及发生严重副反应时，必须停药。其他情况下，何时停药无法一概而论。其他影响停药的因素包括：已经达到治疗前设定的身高目标，疗效不佳(用药与不用药，生长速率都没有明显差别)患者因为各种原因拒绝继续治疗，家庭不能承担治疗费用等。
部分患儿停药后应坚持随访
主持人：在治疗矮小的过程中，是否要定期复查?主要包括哪些项目?
黄晓东教授：无论采用何种方法治疗，都应遵照医嘱进行随访，因为医生需要观察疗效、副反应、患者的依从性等，决定下一步的治疗计划。使用生长激素治疗者，定期随访是非常重要的。首先，医生会根据随访结果，调整最合适的药物剂量。其次，医生会通过问诊、体检和实验室检查，了解是否有药物不良反应，这样可以提高安全性，从而获得较好的治疗效果。
随访内容包括测量身高，体重，评估生长速率和青春发育期，并与治疗前对比。还要进行血、尿常规，甲状腺功能，肝肾功能，血糖，生长因子等检测，每年要查1次骨龄。医生会根据患者的具体情况决定随访时间。
主持人：停用生长激素后，还要复查吗?
黄晓东教授：这取决于多方面因素，应该严格遵医嘱进行。一些经典的生长激素缺乏症患者，尤其是多种垂体激素缺乏者，其成年期的生长激素不足，可能引发心血管疾病，成年后还需继续注射生长激素，那他的随访时间就比较长。
如果有些患儿在停药前，身高已经到了正常范围的低限(可参考小儿内分泌科大夫提供的生长曲线图)，但此时骨骼还没有闭合。停药后，要继续追踪其生长速度，一旦身高又低于第3百分位，要考虑再次用药。
此外，有些治疗过程中出现的不良反应，如血糖升高、甲状腺功能减低等，也需要继续追踪、评估。如果矮小患儿伴有垂体多种激素缺乏，还涉及到其他激素的替代治疗，那也是要长期随访的。
[page]治疗矮小症避开寒暑假高峰 [/page]
主持人：针对矮小症的治疗，您觉得最需要提醒家长什么?
黄晓东教授:最需要提醒家长的是，一旦发现孩子比同龄人矮，而且这种状况持续或越来越明显，应该尽快找医生评估和检查一下，得到诊断和建议。
同时，希望家长每年要给孩子记录身高。这个资料对日后诊断至关重要。医生可以凭借这一系列数据，对孩子有一个历史性回顾，完整追踪其身高的变化，描绘生长曲线图，结合病史和实验室检查结果，来寻找到病因。我在临床上遇到过一些家长，很着急地前来就诊，告诉我孩子长得矮，但他从来不记录孩子的身高变化，也讲不清每年的生长速度。这样给医生的信息量太少，可能就需要更多的实验室检查来辅助，增加诊疗复杂性。
最后，希望家长对孩子身高有一个现实的目标和理智的预判，不要太理想化。矮身材治疗要根据病因选择方法。有些治疗，如营养、睡眠改善、增加运动量、甲状腺素替代等花费很少，但很快能见效。而有些需要用生长激素治疗，孩子痛苦，每天要打针;家长也痛苦，要承担高昂的治疗费用。而且，要想获得比较理想的身高改善，往往需要用年来计算疗程。这其中还要面对潜在的副反应。因此，家长在决定治疗前，应该充分与医生沟通，了解治疗的原因和目标，以及可能的结果。有一个充分的心理准备后，再开始治疗。
治疗矮小 避开寒暑假高峰
主持人：请介绍一下您的门诊时间。
黄晓东教授：我的特需门诊时间是每周五下午和每周六上午。另外在上海儿童医学中心特诊部，有一个专科专家门诊，患者需要提前打电话到特诊部进行预约。
需要强调的是，放假期间，家长会集中带着孩子来看病，导致门诊患者激增。有些家长来了几个星期，都挂不上号。这样明显增加了就医难度。如果我大量加号，又会影响患者的就诊质量。因此，我建议外地患者可以分散就医，不要集中在寒暑假。来之前，可以提前预约，确保能看上病。
结束语：最后，希望家长对孩子身高有一个现实的目标和理智的预判，不要太理想化。矮身材治疗要根据病因选择方法。有些治疗，如营养、睡眠改善、增加运动量、甲状腺素替代等花费很少，但很快能见效。而有些需要用生长激素治疗，孩子痛苦，每天要打针;家长也痛苦，要承担高昂的治疗费用。而且，要想获得比较理想的身高改善，往往需要用年来计算疗程。这其中还要面对潜在的副反应。因此，家长在决定治疗前，应该充分与医生沟通，了解治疗的原因和目标，以及可能的结果。有一个充分的心理准备后，再开始治疗。
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【文章转自：好大夫在线】